NASH Drug Pipeline демонструє обіцянку керованого керівника охорони здоров’я
Ерін Йоханек, PharmD
Перший на горизонті продукт, затверджений FDA для NASH.
За даними Національного інституту охорони здоров’я (NIH), неалкогольний стеатогепатит (NASH) є формою неалкогольної жирової хвороби печінки (NAFLD). NIH визначає NAFLD як стан, при якому в печінці відбувається накопичення жиру, не спричинене вживанням алкоголю. У пацієнтів з НАСГ також спостерігається запалення печінки, відомий гепатит та наслідки пошкодження клітин печінки.
За даними Американського фонду печінки (ALF), в даний час NASH вражає від 6,5 до 16,3 млн. Американців, і до 25% дорослих з NASH також можуть мати цироз печінки. До 2030 року ALF повідомляє, що, як очікується, NASH буде найчастішою причиною трансплантації печінки в США.
Поточне управління та ліки трубопроводу NASH
За даними Американської асоціації з вивчення захворювань печінки, лікування пацієнтів з НАСГ включає лікування захворювань печінки, а також супутніх метаболічних супутніх захворювань, таких як ожиріння, гіперліпідемія, резистентність до інсуліну та цукровий діабет 2 типу.
В даний час не існує схвалених FDA препаратів для лікування НАСГ, але вказівки рекомендують змінити спосіб життя, такі як втрата ваги, піоглітазон (біопсія, перевірена НАСГ) та вітамін Е як варіанти лікування.
Емпагліфлозин (Jardiance) виявляє перспективність для пацієнтів з діабетом 2 типу та НАЖХП на основі позитивних результатів дослідження E-LIFT та дослідження Diabetologia, що демонструє, що препарат зменшує жир у печінці. Intercept подав нову заявку на препарат для обетихолової кислоти (Ocaliva) для лікування фіброзу печінки через НАСГ та отримав пріоритетну перевірку FDA з цільовою датою затвердження 26 березня 2020 р.
Обетихолева кислота має унікальний механізм дії як оральний агоніст рецептора фарнезоїду X (FXR). Це єдина терапія, яку FDA визначила проривною терапією NASH при фіброзі, згідно з результатами дослідження фази 3 REGENERATE.
"Якщо його затвердять, обетихолова кислота стане першим продуктом, затвердженим FDA для NASH, і, швидше за все, у нього буде рік чи більше маркетингового початку на решті трубопроводу", - говорить Девід Калабрезе, RPh, MHP, старший віце-президент та керівник аптечний працівник, OptumRx.
Genfit вивчає елафібранор, пероральний препарат, який зараз проходить випробування фази 3 RESOLVE-IT для лікування НАСГ. Після сприятливого огляду безпеки дослідження продовжується і очікується на його завершення в 2021 році. Елафібранор є подвійним агоністом рецепторів PPAR-альфа та PPAR-дельта, які обидва відіграють важливу роль у численних процесах, пов'язаних з розвитком NASH та його супутні захворювання. FDA надала швидке призначення елафібранору для лікування НАСГ.
"Ценіківірок Аллергана та ресметиром" Мадригал Фармасьютикал "перебувають у фазі 3 випробувань і, як очікується, будуть затверджені в 2021-2022 роках", - говорить Ніколь Кесбо, PharmD, BCPS, головний фармацевт клінічної програми, Prime Therapeutics.
В даний час в дослідженні AURORA фази 3 набирається приблизно 2000 учасників для оцінки ценіцівіроку для лікування НАСГ, а найвищі результати очікуються в четвертому кварталі 2020 року. Ресметиром стане першим у своєму класі пероральним рецептором гормонів щитовидної залози-бета-селективним агоністом, і дослідження фази 3 MAESTRO-NASH розпочалось у березні 2019 р. Кінцевою точкою є розрідження NASH після одного року лікування. На додаток до зазначених препаратів, Kjesbo показав, що існує щонайменше 10 інших препаратів для лікування НАСГ, які проходять випробування фази II/III і, як очікується, будуть затверджені в 2021 році та пізніше.
Майбутнє
"Багато ліків для розробки трубопроводів розробляються різними виробниками, а деякі виробники розробляють кілька препаратів для NASH", - говорить Калабрезе. "Тому може існувати потенціал для комбінованої терапії в подальшому, що ще більше збільшить майбутні витрати на лікування".
"Це буде новою категорією в найближчі роки", - говорить К'єсбо. "В даний час фармакотерапія зарезервована для пацієнтів з фіброзом НАСГ; буде цікаво подивитися, чи зміна способу життя і надалі залишатиметься першою лінією лікування над ліками". За словами К'єсбо, аналітики прогнозують, що ринок препаратів NASH може досягти 20 мільярдів доларів до 2025 року.
Ерін Йоханек, PharmD, RPh - штатний фармацевт Південно-західного загальнооздоровчого центру, Міддлбург-Хайтс, штат Огайо.