Дослідження замісної ферментної терапії GA-GCB у пацієнтів із хворобою Гоше типу 1, які раніше лікувались
 | За безпеку та наукову обґрунтованість цього дослідження відповідають спонсор дослідження та дослідники. Перелік досліджень не означає, що воно було оцінено Федеральним урядом США. Детальніше читайте нашу заяву про відмову. |
- Деталі дослідження
- Табличний вигляд
- Результати дослідження
- Застереження
- Як прочитати запис про навчання
| Хвороба Гоше | Біологічний: GA-GCB (велаглюцераза альфа) | Фаза 2 Фаза 3 |
| Тип дослідження: | Інтервенційне (клінічне випробування) |
| Фактичне зарахування: | 40 учасників |
| Виділення: | Нерандомізовані |
| Модель втручання: | Призначення однієї групи |
| Маскування: | Немає (відкрита мітка) |
| Основне призначення: | Лікування |
| Офіційна назва: | Багатоцентрове відкрите дослідження генно-активованої® людської глюкоцереброзидази (GA-GCB), замісної терапії у пацієнтів із хворобою Гоше 1 типу, які раніше лікували іміглюцеразою |
| Фактична дата початку дослідження: | 25 липня 2007 р |
| Фактична дата первинного завершення: | 26 червня 2009 р |
| Фактична дата закінчення навчання: | 26 червня 2009 р |
Під час дослідження оцінювали безпеку шляхом оцінок, включаючи побічні явища, супутнє вживання ліків та життєво важливі показники. Додаткові оцінки безпеки, включаючи ЕКГ з 12 відведеннями, фізичні огляди, клінічні лабораторні тести та визначення наявності антитіл проти велаглюцерази альфа.
Докладнішу інформацію див. У розділі «Побічні ефекти».
Вибір участі у дослідженні є важливим особистим рішенням. Поговоріть зі своїм лікарем, членами сім’ї чи друзями про рішення прийняти участь у дослідженні. Щоб дізнатись більше про це дослідження, ви або ваш лікар можете зв’язатися з дослідницьким персоналом, скориставшись вказаними нижче контактами. Для загальної інформації, Дізнайтеся про клінічні дослідження.
| Вік, придатний для навчання: | 2 роки і старші (дитина, дорослий, старший дорослий) |
| Стать, яка підходить для вивчення: | Всі |
| Приймає здорових добровольців: | Ні |
- Учасник має задокументований діагноз хвороби Гоше 1-го типу, визначений дефіцитною активністю глюкоцереброзидази (ГКБ) відносно норми, виміряної в лейкоцитах або шляхом аналізу генотипу, і учасник/законний опікун бажає та може надати письмову інформовану згоду до початку будь-які процедури, пов'язані з дослідженням
- Учасник отримував послідовне лікування іміглюцеразою у дозі ≤ 60 Од/кг та ≥ 15 Од/кг кожні два тижні протягом мінімум 30 місяців поспіль. Учасники, які мають позитивні антиіміглюцеразні антитіла, матимуть право брати участь у цьому дослідженні
- Учасник віком не менше 2 років
- Учасниці дітородного віку погоджуються використовувати медично прийнятний метод контрацепції. Учасники чоловічої статі повинні погодитися на використання медично прийнятного методу контролю за народжуваністю
- Учасник повинен бути достатньо кооперативним для участі в дослідженні, як оцінює Слідчий.